Метод редагування генів CRISPR у людей.

101

(Щоб не читати статтю – можете подивитися відео)

Китайські дослідники почали перший у світі експеримент з використанням технології CRISPR-Cas9 на людях. Пацієнт з агресивною формою раку легенів отримав змінені імунні клітини. Дослідники Сичуаньського університету сподіваються, що, модифікуючи один з генів, що організм пацієнта впорається з самим рак.

Онколог Лу Ви відповідальний за експеримент. Команда під його керівництвом, завдяки методу CRISPR-Cas9, модифікувала імунні клітини, виключивши білок PD-1 у пацієнтів з метастатичним недрібноклітинним раком легенів, який не пройшов хіміотерапію та променеву терапію. PD-1 – це білок, який пригнічує захисний механізм організму, створюючи тим самим сприятливі умови для розвитку раку.

Десять пацієнтів включені в дослідження. Стан здоров’я хворих буде відслідковуватися на постійній основі. Він спрямований на оцінку ефективності методу CRISPR-Cas9 у людей. Якщо експеримент виявиться успішним, це стане проривом у лікуванні багатьох захворювань, з якими людство в даний час не може впоратися.

Що це за CRISPR?

CRISPR (кластерні регулярні межпространственные короткі палиндромные повтори) – це система, що використовується бактеріями для захисту від вірусів. Це такий захисний механізм, повторювана послідовність фрагментів ДНК. Це було помічено Yoshizumi Ishino в кінці 1980-х років в геномі бактерії E scherichia coli . Механізм також містить інформацію про ДНК вірусів і в поєднанні з ферментом різання ДНК – ендонуклеаза Cas9 – система захисту від вірусів.

Сам метод, званий CRISPR-Cas9, працює шляхом розпізнавання чужорідної ДНК завдяки мРНК, яка відповідає за передачу генетичної інформації. Потім всю послідовність CRISPR поділяють на більш короткі фрагменти (кРНК), що містять фрагмент вірусної ДНК і послідовність CRISPR. На основі цієї інформації, що міститься в послідовності CRISPR, створюється tracrRNA, яка приєднується до crRNA, яка разом утворює gRNA і являє собою специфічну запис вірусу, його сигнатуру, яка, в свою чергу, запам’ятовується кліткою і використовується в боротьбі з вірусом.

У разі інфекції, gRNA, яка є паттерном атакуючого вірусу, об’єднується з ферментом Cas9 і розрізає атакуючого на шматки, повністю нейтралізує його. Потім вирізані фрагменти додаються у послідовності CRISPR, базу даних конкретних загроз. Все пояснюється графікою нижче.

Рис. Wikimedia

В ході подальшого розвитку техніки з’ясувалося, що гРНК можуть створювати люди, завдяки чому ми можемо втручатися в процеси генів, замінювати або вирізати небезпечні фрагменти. Цей метод дешевше і точніше, ніж раніше.

Джерело: nature.com, sciencealert.com