Персоналізована генна терапія раку отримала підтримку консультантів FDA.

110

(Щоб не читати статтю – можете подивитися відео)

Зовнішні радники Управління з контролю за продуктами і ліками США підтримали схвалення персоналізованої генної терапії раку. Лікування включає перепрограмування клітин імунної системи пацієнта і спрямування їх на знищення ракових клітин.

Управління з контролю за продуктами і ліками (FDA) існує з 1906 року. Її завдання зосереджені, серед інших навколо контролю продуктів харчування, ліків чи медичних пристроїв, що надходять на ринок США. Агентство відомо своїм суворим підходом, і тому його позитивна думка про конкретний продукт визнається в якості особливого показника якості в багатьох країнах світу.

Під час панелі експерти одноголосно проголосували за схвалення FDA генної терапії. В заяві вони сказали, що користь від терапії переважає ризики. «Це серйозний крок вперед, який може відкрити нову еру», – сказав один з радників, Малкольм Сміт, онколог з Національного інституту охорони здоров’я США в Бетесде, штат Меріленд.

Якщо схвалить FDA терапію, це буде перше позитивне думка про терапії з використанням технології CAR-T в історії. Слід зазначити, що FDA не зобов’язана дотримуватися рекомендацій своїх радників, але це часто трапляється.

Згадана імунотерапія CAR-T включає генетичну модифікацію Т-лімфоцитів – клітин імунної системи – у конкретного пацієнта. Штучний рецептор, який може розпізнавати ракові клітини, вводиться в ці клітини з використанням вірусного вектора. Коли модифікована клітина імунної системи стикається з раковою клітиною, вона просто знищує її.

Терапія була розроблена швейцарською компанією Novartis, яка хоче лікувати дітей з гострим лімфобластним лейкозом і тих, кому раніше не допомагали методи лікування раку.

Випробування показали, що в таких випадках терапія CAR-T може викликати тривалі ремісії. В одному з ключових досліджень, проведених в 2015 році, препарат tisagenlecleucel, створений Novartis, досяг чудових результатів. Ремісія була виявлена у 52 з 63 осіб, які взяли участь у тестах.

Тим не менш, ця терапія несе великий ризик. Під час одного з досліджень 47 відсотків учасники випробували екстремальну, потенційно небезпечну для життя запальну реакцію, звану синдромом вивільнення цитокінів. Ефективна реакція вчених усунула загрозу з усіх предметів. Крім синдрому вивільнення цитокінів, неврологічні проблеми, такі як судоми і галюцинації, були загальними симптомами, але виникали тимчасово.

Інші дослідження CAR-T в минулому році навіть повідомляли про смертельні випадки з-за сильного набряку мозку. Але терапія Novartis відрізняється від тих, які використовуються в невдалих випробуваннях. Однак це вплинуло на сприйняття всього методу.

Tisagenlecleucel готується для кожного пацієнта окремо. Спочатку збираються клітини пацієнта, які потім піддаються генної інженерії. Клітини, отримані таким способом, культивують перед тим, як дати пацієнту. Підготовка ліки для конкретного пацієнта займає близько 22 днів.

CAR-T терапія піддається високому ризику, і мало що відомо про довгострокові наслідки її застосування. Однак пацієнти, на яких орієнтована терапія, не мають багато альтернатив.

На фото показаний процес загибелі ракових клітин.

The Washington Post , fot. National Cancer Institute/Wikimedia Commons Джерело: Nature , The Washington Post , фото: Національний інститут раку / Wikimedia Commons