Персонализированная генная терапия рака получила поддержку консультантов FDA.

82

(Чтобы не читать статью — можете посмотреть видео)

Внешние советники Управления по контролю за продуктами и лекарствами США поддержали одобрение персонализированной генной терапии рака. Лечение включает перепрограммирование клеток иммунной системы пациента и направление их на уничтожение раковых клеток.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) существует с 1906 года. Ее задачи сосредоточены, среди других вокруг контроля продуктов питания, лекарств или медицинских устройств, поступающих на рынок США. Агентство известно своим строгим подходом, и поэтому его положительное мнение о конкретном продукте признается в качестве особого показателя качества во многих странах мира.

Во время панели эксперты единогласно проголосовали за одобрение FDA генной терапии. В заявлении они сказали, что польза от терапии перевешивает риски. «Это серьезный шаг вперед, который может открыть новую эру», — сказал один из советников, Малкольм Смит, онколог из Национального института здравоохранения США в Бетесде, штат Мэриленд.

Если FDA одобрит терапию, это будет первое положительное мнение о терапии с использованием технологии CAR-T в истории. Следует отметить, что FDA не обязано следовать рекомендациям своих советников, но это часто случается.

Упомянутая иммунотерапия CAR-T включает генетическую модификацию Т-лимфоцитов — клеток иммунной системы — у конкретного пациента. Искусственный рецептор, который может распознавать раковые клетки, вводится в эти клетки с использованием вирусного вектора. Когда модифицированная клетка иммунной системы сталкивается с раковой клеткой, она просто уничтожает ее.

Терапия была разработана швейцарской компанией Novartis, которая хочет лечить детей с острым лимфобластным лейкозом и тех, кому ранее не помогали методы лечения рака.

Испытания показали, что в таких случаях терапия CAR-T может вызывать длительные ремиссии. В одном из ключевых исследований, проведенных в 2015 году, препарат tisagenlecleucel, созданный Novartis, достиг превосходных результатов. Ремиссия была обнаружена у 52 из 63 человек, принявших участие в тестах.

Тем не менее, эта терапия несет большой риск. Во время одного из исследований 47 процентов участники испытали экстремальную, потенциально опасную для жизни воспалительную реакцию, называемую синдромом высвобождения цитокинов. Эффективная реакция ученых устранила угрозу по всем предметам. Помимо синдрома высвобождения цитокинов, неврологические проблемы, такие как судороги и галлюцинации, были общими симптомами, но возникали временно.

Другие исследования CAR-T в прошлом году даже сообщали о смертельных случаях из-за сильного отека мозга. Но терапия Novartis отличается от тех, которые используются в неудачных испытаниях. Однако это повлияло на восприятие всего метода.

Tisagenlecleucel готовится для каждого пациента отдельно. Сначала собираются клетки пациента, которые затем подвергаются генной инженерии. Клетки, полученные таким способом, культивируют перед тем, как дать пациенту. Подготовка лекарства для конкретного пациента занимает около 22 дней.

CAR-T терапия подвержена высокому риску, и мало что известно о долгосрочных последствиях ее применения. Однако пациенты, на которых ориентирована терапия, не имеют много альтернатив.

На фото показан процесс гибели раковых клеток.

The Washington Post , fot. National Cancer Institute/Wikimedia Commons Источник: Nature , The Washington Post , фото: Национальный институт рака / Wikimedia Commons